据 Incyte(因塞特)医药公司 9 月 18 日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Opzelura(ruxolitinib，芦可替尼)1.5%乳膏扩大适用年龄，用于对两岁及以上非免疫功能低下儿童的轻度至中度且病情无法通过局部处方疗法得到很好的控制或者不推荐使用这些疗法的特应性皮炎进行短期和非连续的长期治疗。
特应性皮炎是儿童最常见的慢性炎症性皮肤病之一，影响全球约 10%的儿童。剧烈瘙痒、反复发作和睡眠障碍会严重影响患者及其家属的生活质量。虽然外用皮质类固醇仍是首选药物，但长期使用和不良反应的担忧限制了其实用性。其他类固醇替代疗法，例如外用钙调磷酸酶抑制剂或磷酸二酯酶-4 抑制剂，可能因耐受性或疗效不佳而受到限制。
特应性皮炎乳膏 Opzelura 在美扩大适用年龄至 2 岁以上儿童
Opzelura 是一种局部用的 JAK 抑制剂，旨在阻断 JAK1 和 JAK2 酶，这两种酶在细胞因子和生长因子信号通路中发挥着关键作用。这些通路驱动特应性皮炎患者的炎症和免疫反应，因此该药物靶向这些通路可能有助于治疗特应性皮炎引起的炎症和免疫相关皮肤损伤。Opzelura 1.5%乳膏于 2021 年 9 月 21 日首次获得 FDA 批准，用于 12 岁及以上非免疫功能低下患者的轻度至中度特应性皮炎的短期和非持续性慢性治疗。
随着此次批准，Opzelura 成为美国批准的首个用于治疗儿童特应性皮炎(AD)的局部 JAK 抑制剂。除了特应性皮炎这一适应症，该药物还获批用于治疗 12 岁以上非节段性白癜风患者。
FDA 的批准基于一项双盲、随机、赋形剂（非药物乳膏）对照试验 TRuE-AD3(NCT04921969)，纳入 2 至 11 岁的儿科受试者以评估 Opzelura 的安全性和疗效。受试者接受每日两次治疗，持续 8 周。试验中，51%的受试者年龄为 2 至 6 岁，49%的受试者年龄为 7 至 11 岁。
受试者的体表面积受损程度为 3%至 20%，IGA 评分为 2（轻度）至 3（中度）。起始时，受试者的平均体表面积受损程度为 10%，24%的受试者 IGA 评分为 2，76%的受试者 IGA 评分为 3。IGA 评分即研究者整体评估评分，严重程度量表为 0 至 4。
主要疗效终点是第 8 周达到 IGA 治疗成功的受试者比例，IGA 治疗成功定义为评分为 0 分（完全缓解）或 1 分（几乎完全缓解），且较起始改善 ≥2 级。
试验达到了主要终点，接受 Opzelura 治疗的患者中，达到 IGA 治疗成功标准的患者比例显著高于接受赋形剂治疗的患者比例。第 8 周时，Opzelura 组(N=131)为 56.5%，赋形剂组(N=65)为 10.8%，两组治疗差异为 45.7%（95CI，34.7%-56.8%）。
此外，该研究还达到了次要终点，即患者在第 8 周‘湿疹面积和严重程度指数’至少改善 75%。
Opzelura 乳膏在 TRuE-AD3 研究中的安全性与老年人群的发现一致。最常见的治疗相关不良事件是轻度用药部位疼痛，发生率不到 4%。总体而言，上呼吸道感染和鼻咽炎是最常见的治疗相关不良事件，但未观察到提示全身性 JAK 抑制的事件，例如恶性肿瘤、严重感染、重大不良心血管事件或血栓形成。
据该公司介绍，仅有 2 名患者因不良事件停止治疗，未发生严重或致命事件。
参考来源：
Incyte announces additional FDA approval of Opzelura (ruxolitinib) cream in children ages 2-11 with atopic dermatitis. News release. Incyte. September 18, 2025. Accessed September 18, 2025.
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